CEBU – Mamahimong labing una nga U.S. government-approved nga tambal sa usa ka talagsaon ug makamatay nga sakit sa panit nga gitawag og butterfly children, ang experimental cream-based gene therapy.
Gitawag nga butterfly children ang mga pasyente nga adunay recessive dystrophic epidermolysis bullosa (EB) tungod sa ka-fragile ( kahuyang) sa panit niini nga daw susama sa usa ka butterfly (kaba-kaba).
Tataw pa ni lead researcher Dr. Peter Marinkovich, director of Stanford Medicine’s Blistering Disease Clinic, nga usa ka faulty inhereted gene nagbilin niini sa mga bata nga dili makaproduce og collagen nga maoy nagbugkos sa inner layer sa panit (dermis) ngadto sa outer layer sa panit ( epidermis).
Tungod niini, ang minor scrapes o gamay nga garas makamugna og blister wounds o samad nga dili maayo, nga nagtukmod sapasyente nga makakuha og grabeng impeksyon nga mosangpot sa skin cancer.
Usa kini ka brutal nga sakit diin kadaghanan sa mga bata nga makabaton niini mamatay kung di man gani, mabuhi hangtod sa 30 anyos.
Apan ang usa ka bag-ong gene therapy nga gihimo sa Pittsburgh firm nga Krystal Biotech nagpakita sa Phase 2 ug 3 nga mga pagsulay nga kini makaayo sa mga open wounds sulod sa mga katuigan sa pipila ka butterfly children.
Ginganlan sa kompanya ang cream nga Vyjuvek.